– Magkakaroon ng conference call sa 8:45 am EDT –
SOUTH PLAINFIELD, N.J., Sept. 15, 2023 — Inanunsyo ngayong araw ng PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) na ibinigay ng Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) ng European Medicines Agency (EMA) ang isang negatibong opinyon sa pagkonberte ng kondisyonal na awtorisasyon sa pamilihan patungo sa ganap na awtorisasyon ng pamilihan ng Translarna
(ataluren) para sa paggamot sa nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy (nmDMD). Ang negatibong opinyon ay nalalapat din sa pagpapanibago ng umiiral na kondisyonal na awtorisasyon. Nagplano ang PTC na magsumite ng kahilingan para sa muling pagsusuri ayon sa mga alituntunin ng EMA. Mananatiling nasa merkado at magagamit sa mga pasyenteng may nmDMD ang Translarna hanggang makumpleto ang proseso ng muling pagsusuri. Batay sa gabay sa pamamaraan ng CHMP, inaasahan na mangyayari ang opinyon pagkatapos ng proseso ng muling pagsusuri sa Enero 2024, na may ratipikasyon ng EC sa opinyon sa loob ng sumunod na 67 araw.
“Nabigla at lubhang nadismaya kami sa desisyon ng CHMP, sa ibinigay na magandang nakaugalian at paborableng profile ng kaligtasan at bisa ng Translarna,” sabi ni Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer, PTC Therapeutics. “Siyempre, ang desisyong ito ay pinakamadevastate para sa daan-daang mga batang lalaki at binata sa Europa na may nonsense mutation DMD, na walang iba pang aprubadong mga therapy na magagamit. Magpapadala kami ng kahilingan para sa muling pagsusuri sa CHMP upang baligtarin ang opinyong ito, gaya ng aming ginawa dati sa kasaysayan ng regulasyon ng Translarna sa Europa.”
Natanggap ng Translarna ang kondisyonal na awtorisasyon sa pamilihan sa Europa noong 2014 batay sa mga resulta ng Pag-aaral 007, at nirenew ang kondisyonal na awtorisasyon noong 2017. Bilang bahagi ng pagpapanibago ng kondisyonal na awtorisasyon sa pamilihan, sumang-ayon ang PTC sa isang partikular na obligasyon na isagawa ang ikatlong placebo-controlled na pagsubok, ang Pag-aaral 041. Ibinalita ng PTC ang mga resulta ng Pag-aaral 041, na kabilang ang pangalan na may kabuluhan na mga resulta sa estadistika sa ilang pangunahing endpoint sa kabuuan ng naka-enroll na 359 na batang lalaki sa Intent-to-Treat na populasyon kahit na hindi ito nakapagtagumpay sa pangunahing pagsusuri ng subgroup.
Ang data mula sa Pag-aaral 041, pati na rin ang data mula sa dalawang nakaraang placebo-controlled na pagsubok – Mga Pag-aaral 007 at 020 – ang bumubuo ng batayan para sa pagsusuri at desisyon ng CHMP. Karagdagang suportang ebidensya ng bisa ang matatag na meta-analysis na nagpapakita ng lubhang may kabuluhan sa estadistika na benepisyo sa ilang pangunahing endpoint ng sakit na tumutukoy sa iba’t ibang aspeto ng DMD, kabilang ang Six-Minute Walk Distance test (6MWD), North Star Ambulatory Assessment, at Timed Function Tests. Bukod pa rito, isinama bilang bahagi ng data package upang kumpirmahin ang pangmatagalang may kabuluhang benepisyo sa paggamot ang mga pagsusuri ng tunay na mundo STRIDE registry, na kabilang ang 300 na batang lalaki na may average na tagal ng paggamot na higit sa 5.5 taon, na nagpapakita na pinapabagal ng pangmatagalang therapy ng Translarna ang oras hanggang sa pagkawala ng paglalakad ng 3.5 taon. Bukod pa rito, ipinakita ng Translarna ang magandang profile ng kaligtasan, na may higit sa 3,000 pasyente na nakatanggap ng paggamot hanggang ngayon.
Sa muling pagsusuri, plano ng PTC na tumutok sa malinaw at patuloy na ebidensya ng benepisyo na naitala sa kabuuan ng 700 na batang lalaking kasama sa lahat ng pag-aaral (007, 020 at 041). Bukod pa rito, tutugunan ng PTC ang desisyon na magtakda ng ibang pangunahing pagsusuri ng subgroup sa Pag-aaral 041 kaysa sa subgroup na dati nang ipinakitang pinaka tumutugon sa epekto ng paggamot sa 6MWD sa Mga Pag-aaral 007 at 020. Tutugunan din ng PTC ang mga alalahanin na ibinangon tungkol sa katatagan ng data ng STRIDE sa pagsuporta sa pangmatagalang benepisyo ng paggamot.
Conference Call ngayong araw
Magkakaroon ng conference call ang PTC sa 8:45 am EDT ngayong araw upang talakayin ang balitang ito. Upang ma-access ang tawag sa pamamagitan ng telepono, mangyaring i-click dito upang magparehistro at ibibigay sa iyo ang mga detalye ng pag-dial in. Upang maiwasan ang mga pagkaantala, inirerekomenda namin sa mga kalahok na mag-dial in sa conference call 15 minuto bago magsimula ang tawag. Maa-access ang webcast conference call sa Investor section ng website ng PTC sa https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Magkakaroon ng replay ng tawag na magagamit mga dalawang oras pagkatapos ng pagtatapos nito at maiimbak sa website ng kumpanya para sa 30 araw pagkatapos ng tawag.
Tungkol sa Translarna
Ang Translarna (ataluren), na natuklasan at binuo ng PTC Therapeutics, ay isang protein restoration therapy na dinisenyo upang paganahin ang pagbuo ng gumaganang protein sa mga pasyenteng may mga genetic disorder na sanhi ng isang nonsense mutation. Ang nonsense mutation ay isang pagbabago sa genetic code na biglaang humihinto sa synthesis ng isang mahalagang protein. Tinutukoy ng resulting disorder kung aling protein ang hindi maipapahayag nang buo at hindi na gumagana, tulad ng dystrophin sa Duchenne. Ang Translarna, ang tatak ng ataluren, ay lisensyado sa maraming bansa kabilang ang Great Britain, Northern Ireland at ang European Economic Area para sa paggamot ng nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy sa mga ambulatory na pasyente na 2 taong gulang pataas. Ang Ataluren ay isang investigational na bagong gamot sa Estados Unidos.
Tungkol sa Duchenne Muscular Dystrophy (Duchenne)
Pangunahing naaapektuhan ang mga lalaki, ang Duchenne ay isang bihirang at nakamamatay na genetic disorder na nagreresulta sa unti-unting panghihina ng kalamnan mula sa maagang pagkabata at humahantong sa premature na kamatayan sa kalagitnaan ng 20 dahil sa pagkabigo ng puso at paghinga. Ito ay isang progressive muscle disorder na sanhi ng kakulangan ng gumaganang dystrophin protein. Napakahalaga ng dystrophin sa istraktural na katatagan ng lahat ng kalamnan, kabilang ang skeletal, diaphragm, at puso. Maaaring mawalan ng kakayahang maglakad (pagkawala ng paglalakad) ang mga pasyente ng Duchenne hanggang 10 taong gulang, sinundan ng pagkawala ng paggamit ng kanilang mga braso. Pagkatapos nito, nakakaranas ang mga pasyente ng Duchenne ng nakamamatay na mga komplikasyon sa baga, na nangangailangan ng suporta sa bentilasyon, at mga komplikasyon sa puso sa kanilang huling pagkabata at 20s.
Tungkol sa PTC Therapeutics, Inc.
Ang PTC ay isang global na biopharmaceutical company na nakatuon sa pagtuklas, pagbuo at pangangalakal ng mga medisina na klinikal na naiiba at nagbibigay ng mga benepisyo sa mga pasyenteng may bihirang sakit. Ang kakayahan ng PTC na mag-innovate upang matukoy ang mga bagong therapy at pangalakalin ang mga produkto sa buong mundo ang pundasyon na pumapagalaw sa pamumuhunan sa isang matatag at iba’t ibang pipeline ng mga transformative na gamot. Ang misyon ng PTC ay magbigay ng access sa mga pinakamahusay na paggamot para sa mga pasyente na may kaunting hanggang walang mga opsyon sa paggamot. Ang estratehiya ng PTC ay pagsamantalahin ang malakas nitong siyentipiko at klinikal na kaalaman at global na imprastraktura sa pangangalakal upang dalhin ang mga therapy sa mga pasyente. Pinaniniwalaan ng PTC na pinapayagan nito ang pag-maximize ng halaga para sa lahat ng mga stakeholder nito. Upang matuto nang higit pa tungkol sa PTC, mangyaring bisitahin kami sa www.ptcbio.com at sundan kami sa Facebook, Instagram, LinkedIn at Twitter sa @PTCBio.
Para sa Karagdagang Impormasyon:
Mga Mamumuhunan:
Kylie O’Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com
Media:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com
Pahayag na Tumitingin sa Hinaharap
Ang press release na ito ay naglalaman ng mga pahayag na tumitingin sa hinaharap sa loob ng kahulugan ng The Private Securities Litigation Reform Act ng 1995. Lahat ng mga pahayag na nakapaloob sa presentasyong ito, maliban sa mga pahayag ng makasaysayang katotohanan, ay mga pahayag na tumitingin sa hinaharap, kabilang ang mga pahayag tungkol sa: mga hinaharap na inaasahan, plano at prospect para sa PTC, kabilang ang may kaugnayan sa pangangalakal ng mga produkto at kandidato nito sa produkto; mga plano ng PTC para sa mga interaksyon sa European Medicines Agency (EMA); ang resulta ng anumang muling pagsusuri sa CHMP upang baligtarin ang opinyong ito, gaya ng aming ginawa dati sa kasaysayan ng regulasyon ng Translarna sa Europa.”